В Великобритании одобрили первый в мире препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR. Он поможет пациентам с редкими заболеваниями крови, передает "Медуза".
Отмечается, что на днях британский медицинский регулятор MHRA выдал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования CRISPR.
С его помощью можно лечить два заболевания — серповидноклеточной анемии и талассемии. Обе болезни приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает постоянные переливания крови, которые сами по себе плохо переносятся.
"Новая терапия, разработанная биотехнологическими компаниями CRISPR Therapeutics (Швейцария) и Vertex (США), требует всего одного укола и дает надежду на излечение от этих тяжелых болезней. Как и у других одобренных генных препаратов, цена новой терапии составит несколько миллионов долларов", – говорится в сообщении.
Революционный метод изменения генома был открыт всего 11 лет назад основательницей CRISPR Therapeutics Эмманюэль Шарпантье и Дженнифер Дудной. В 2020 году они получили за это Нобелевскую премию. Не так часто фундаментальные открытия настолько быстро воплощаются на практике.
Ранее сообщалось, что в России обнаружена вспышка неизвестной инфекции.
