Главное
- Учёные впервые исправили генетическую мутацию непосредственно в организме человека — методом «prime editing» в клетках печени.
- Новый метод работает как «микроскопический текстовый редактор» и может заменить химиотерапию и сложные лабораторные процедуры.
- Главный вызов остаётся: врачи не могут проверить точность изменений до того, как отредактированные клетки начнут делиться.
Учёные впервые применили метод «prime editing» для исправления генетической мутации непосредственно в организме человека — в клетках печени пациента с болезнью Вильсона. Открытие открывает путь к более дешёвым и менее инвазивным методам генной терапии. Об этом сообщает From-UA.org со ссылкой на УНІАН.
Болезнь Вильсона — редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене ATP7B, отвечающем за выведение избытка меди из печени. Без лечения медь накапливается до токсичных уровней, серьёзно повреждая печень и нервную систему. Сегодня пациенты вынуждены пожизненно принимать препараты для выведения меди.
«Prime editing» (прайм-редактирование) — принципиально новый подход, отличающийся от известной технологии CRISPR-Cas9. Если CRISPR преимущественно отключает гены, то прайм-редактирование работает как микроскопический текстовый редактор: оно точечно вставляет, удаляет и заменяет конкретные участки ДНК. Инструменты для редактирования доставляются в клетки печени с помощью крошечных липидных наночастиц — по той же технологии, что используется в мРНК-вакцинах.
Ключевое преимущество нового метода — он устраняет необходимость извлекать клетки пациента, модифицировать их в лаборатории и вводить обратно. Отпадает и потребность в агрессивной химиотерапии, которую обычно применяют, чтобы освободить место для приживления отредактированных клеток. По словам аналитика Джозефа Томе из TD Cowen, такой подход может существенно снизить производственные затраты и сделать генную терапию широко доступной.
«Я и не мечтала, что за свою жизнь увижу применение этой технологии для лечения моего редкого заболевания», — призналась Ронда Роуленд, президент Ассоциации больных болезнью Вильсона.
Однако эксперты предупреждают: редактирование ДНК прямо в организме несёт собственные риски. До того как клетки начинают делиться, врачи не могут проверить точность внесённых изменений. Кришану Саха, биомедицинский инженер из Университета Висконсина–Мэдисона, назвал точную доставку инструментов редактирования к нужным органам «главным вызовом» технологии.
Ранее From-UA.org сообщал, что осенью многие замечают, что просыпаться становится труднее, энергии меньше, а настроение портится без видимой причины. Врачи объясняют: сокращение продолжительности светового дня действительно может влиять на внутренние биологические часы, сон и эмоциональное состояние.
